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Jun 10, 2023

ケンブリッジのバイオテクノロジー企業 Alkeus Pharmaceuticals が 1 億 5,000 万ドルを調達、Vertex 創設者を再雇用

Incoraggiato dai risultati degli studi clinici sui farmaci sperimentali per il trattamento delle malattie rare

希少な遺伝性失明原因を治療するための実験薬の臨床試験結果に勇気づけられ、ケンブリッジの小規模バイオテクノロジー企業は月曜日、事業拡大のためにベンチャーキャピタルで1億5000万ドルを調達し、来年その薬の承認を求める計画であると発表した。

アルケウス・ファーマシューティカルズはまた、シュタルガルト病治療薬の進歩を支援する業界で最も著名な人物の一人、バーテックス・ファーマシューティカルズの創設者ジョシュア・ボーガー氏を再雇用したと発表した。

ボーガー氏は、嚢胞性線維症治療薬で最もよく知られるボストンに本拠を置く国産バイオテクノロジー企業バーテックス社の最高経営責任者を2009年に退任し、2012年から2016年までアルケウス社の執行会長を務めていた。その間、アルケウス社は実験動物で自社の薬剤を試験し、シュタルガルト患者を対象とした臨床試験を開始した。 この病気に対する承認された治療法はありません。

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アルケウスが科学会議で中期試験の有望なデータを報告し、食品医薬品局がこの薬を2021年に画期的な進歩の可能性があると指定したことを受けて、ボーガー氏は取締役会長として同社に復帰した。 同氏は非公開会社の取締役会を率い、執行役員を務めることになる。

ボガー氏は、アルケウスがコロンビア大学からライセンス供与された技術で2010年に設立された直後にそのことを知ったとき、シュタルガルトの1日1回服用薬は、これまで出会った中で最も刺激的な薬剤候補だったと語った。 彼の熱意は今も衰えていない。

72歳のボーガー氏はインタビューで、「これは私が40年間この業界で見た中で最も完璧な薬に近い」と語った。

シュタルガルトは子供や若者の失明の主な原因であり、米国で少なくとも 30,000 人、世界中で 150,000 人以上が罹患しています。 この障害を持つ患者は通常、正常な視力を持って生まれますが、ABCA4と呼ばれる遺伝子の変異により、目の中でビタミンAが凝集します。 ビタミンAは通常目に良いものですが、過剰に摂取すると網膜に損傷を与え、早ければ5歳から始まる進行性の視力喪失を引き起こします。

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アルケウスの共同創設者兼最高経営責任者レオニド・サード氏によると、シュタルガルト患者が法的に盲目とみなされる年齢の中央値は16歳だという。 「症状が出るのが早ければ早いほど、進行も早くなります」と彼は付け加えた。

一般名がギルデュレチノールであるこの実験薬は、コロンビア大学医療センターの助教授であるイリヤス・ワシントンによって発明された。 彼は凝集しない化学的に修飾されたビタミン A を設計し、このバイオテクノロジーを共同設立しました。

2021年に結果の報告を開始した同社によれば、シュタルガルトの患者50人を対象としたプラセボ対照中期臨床試験では、毎日の錠剤投与により網膜損傷が遅くなり、2年間にわたって良好な忍容性が得られたという。この病気の影響で、この錠剤は網膜損傷と視力喪失を防ぐようでした。

追加の臨床試験が進行中だが、サード氏は、同社はすでに年末までに従業員を7人から少なくとも50人に拡大する計画があると述べた。

ボーガー氏は、ギルデュレチノールを「画期的治療法」に指定するというFDAの決定は「単に背中を軽く叩くだけではない」と述べた。

「これは、患者にできるだけ早く画期的な治療法を届けるために、FDAとより緊密な関係を築くことを意味する」と同氏は述べた。 そのステータスを取得した医薬品の約半数は、後期段階の結果を使用する必要はなく、中期段階の試験データに基づいて承認されていると同氏は付け加えた。

この薬は、進行性かつ不可逆的な視力喪失を引き起こす乾性加齢黄斑変性症の進行型に対しても試験されています。 アルケウス氏によると、米国にはこの種の病気を抱えて暮らしている人が150万人から200万人いるという。

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1億5,000万ドルの資金調達ラウンドはBain Capital Life Sciencesが主導し、TCGX、Wellington Management、Sofinnova Investmentsも追加参加した。 サード氏によると、アルケウスはこれまでに民間資金と連邦資金から約1000万ドルを受け取っていたという。

ジョナサン・サルツマンには、[email protected] で連絡できます。