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Jun 13, 2023

Alnylam Pharmaceuticals: 力強い成長と RNAi の躍進 (NASDAQ:ALNY)

Noparit Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) è stata fondata nel 2002.

サイコロ

アルナイラム製薬 2002 年に設立された (NASDAQ:ALNY) は、RNA 干渉 (RNAi) による革新的な治療法の創出に注力する世界的なバイオ医薬品企業です。 Alnylam は、持続可能なイノベーションと患者への影響を重視し、強力な知的財産、戦略的提携、ライセンス収入、および独立または提携した世界的な商業化を通じて、RNAi 治療薬の発見、開発、商業化に注力しています。 2021年に開始された同社のAlnylam P5x25戦略は、2025年までに同社をトップレベルのバイオテクノロジー企業に移行することを目指している。2023年現在、同社はOnpattro、Amvuttra、Givlaari、Oxlumoを含む5つの市販製品と、いくつかの後期段階の治験薬を保有している。プログラム。

2023年3月31日までの第1四半期、アルナイラムは純製品収益が2億7,630万ドルと報告し、2022年から48％増加しました。これは主にAmvuttraの発売と、GivlaariおよびOxlumo療法の患者数の増加によるものです。 コラボレーション収益も 41% 増加しました。これは主に Regeneron との活動の増加によるものです。 しかし、営業損失は2022年の1億4,670万ドルから1億4,980万ドルに拡大しました。主にロイヤルティと従業員数の増加により、売上原価と研究開発費も増加しました。 同社の現金、現金同等物、市場性有価証券は20億7000万ドルとなり、2022年末時点の21億9000万ドルから減少した。

最新の報告時点で、Alnylam の時価総額は 241 億 2000 万ドルで、負債総額は 13 億 2000 万ドルです。 同社はまた、20 億 7000 万ドルの現金保有を報告しており、これにより企業価値は 233 億 7000 万ドルに達します。

最近の決算発表で、Alnylam の経営陣は、製品 Amvuttra の継続的な成長によって強調された、同社の 2023 年に向けた好調なスタートに満足の意を表明しました。 第 1 四半期の製品総売上高は、2022 年の同時期と比較して 48% 増加しました。

経営陣はパイプラインの進捗、特にアルツハイマー病と脳アミロイド血管症の治療のために開発中の治験用RNAi治療薬であるALN-APPの第1相試験で得られた肯定的な中間結果にも熱心に取り組んでいた。

パチシランのAPOLLO-B第3相試験の18か月結果の発表や、ジレベシラン治療のためのKARDIA-1第2相試験のトップライン結果など、同社のパイプラインの深さを浮き彫りにする今後のマイルストーンがいくつかある。高血圧の増加は2023年半ばに予想されています。

経営陣は、今後数年間の Alnylam の成長にとって 3 つの主要な原動力を強調しました。 1つ目はTTRフランチャイズの拡大（トランスサイレチン媒介アミロイドーシスの治療薬）、2つ目は希少疾患を超えてより一般的な疾患領域への拡大、3つ目はパイプラインのさらなる拡大を推進できる持続可能なイノベーションエンジンです。 2025 年以降。

同社は引き続き Alnylam P5x25 の目標に取り組み、希少疾患に対する革新的な医薬品の開発と商品化を行いながら、優れた財務結果をもたらすトップレベルのバイオテクノロジーになることを目指しています。 Amvuttra の立ち上げは、米国における前年同期比 75% という堅調な四半期成長に反映されている、TTR フランチャイズの拡大に対する大きな影響で特に注目されました。

アルニラムとリジェネロン (REGN) は、RNAi (RNA 干渉) 技術を使用した薬剤候補である ALN-APP の進行中の第 1 相試験から得られた心強い中間結果を発表しました。 この治験薬は、アルツハイマー病および脳アミロイド血管症[CAA]において重要な役割を果たすアミロイド前駆体タンパク質[APP]を標的とするように設計されています。

この研究では、若年性アルツハイマー病患者 20 人に、髄腔内注射により ALN-APP を単回投与しました。 この薬剤の投与は患者の忍容性が高く、記録された有害事象はすべて軽度または中程度の重症度でした。 初期のデータは、プラセボと比較した場合、白血球やタンパク質などの脳脊髄液指標に懸念すべき変化がないことを示唆しています。

重要なことに、この治療により、可溶性APPα (sAPPα) およびAPPβ (sAPPβ) のレベルが用量依存的に急速かつ持続的に減少しました。これらのレベルは両方とも標的であるAPPの関与を示すバイオマーカーです。 これらのバイオマーカーの減少はそれぞれ最大 84% と 90% に達し、試験された最高用量では 70% 以上の減少中央値が少なくとも 3 か月間持続しました。

これは、Alnylam 独自の C16 プラットフォームを使用した、人間の脳における RNAi 治療薬による遺伝子サイレンシングの最初の実証です。 この発見は、中枢神経系における有効性の証拠を提供するものであり、Alnylam と Regeneron だけでなく、RNAi ベースの治療薬のより広範な分野にとって重要なマイルストーンとなる。

結論として、Alnylam は 2023 年の第 1 四半期に有望な進歩を示し、製品収益の力強い成長とパイプライン、特に ALN-APP プログラムの進捗を明らかにしました。 研究開発費やロイヤルティの増加により営業損失は拡大しているものの、堅実な収益成長と多額のキャッシュポジションが強力な財務基盤となっている。

ALN-APP プログラムにおける Regeneron との協力は刺激的な展開であり、中枢神経系治療への RNAi 治療薬の画期的な参入を示唆しています。 アルツハイマー病や脳アミロイド血管症などの疾患における満たされていない医療ニーズを考慮すると、これは状況を一変させる可能性があります。 ALN-APP の第 1 相試験の有望な中間結果は、このアプローチの治療可能性の証拠です。

Alnylam P5x25 戦略を通じて 2025 年までにトップレベルのバイオテクノロジー企業になることを目指した Alnylam の進歩は賞賛に値しますが、投資家は関連するリスクを見逃してはなりません。 同社の将来は、新規治療薬を市場に投入し続け、バイオテクノロジー企業が運営する複雑な規制環境を乗り越えられるかどうかにかかっています。 研究開発費の大幅な増加は、失敗時のコストの高さと開発スケジュールの長期化を考慮すると、この分野に伴う財務リスクも浮き彫りにしています。

投資の観点から見ると、Alnylam は堅調な収益成長、強力な手元資金、有望な医薬品開発パイプラインを誇るため、より高いリスクを許容する投資家にとって魅力的で長期的な投資提案を提供しています。 Alnylam は、RNAi ベースの治療薬の急成長分野のフロントランナーとして、医薬品候補の市場投入に成功した実績を持ち、バイオテクノロジーを中心としたポートフォリオに含めることを真剣に検討する価値があります (「買い」を推奨)。 それにもかかわらず、営業損失の増加はこの投資の投機的な性質を強調しており、潜在的な投資家は予想される利益とバイオテクノロジーセクターに伴う固有のリスクを慎重に比較検討する必要がある。 投資を考えている人は、今後の重要なイベント、特にパチシランの第 3 相臨床試験の結果とジレベシランの第 2 相臨床試験の結果に注意を払うことをお勧めします。 これらの試験は、Alnylam の将来の軌道を評価するための重要な指標として機能します。

事実が変われば考えも変わる

Alnylam に対する私の「購入」推奨に影響を与える可能性のある潜在的なリスクは次のとおりです。

医薬品開発のリスク:医薬品開発は非常に複雑で時間のかかるプロセスであるため、バイオテクノロジー業界には大きなリスクが伴います。 有望な ALN-APP を含め、開発中の医薬品が規制当局の承認を受けるという保証はありません。 臨床試験の失敗や規制当局による拒否は、重大な経済的損失につながる可能性があります。

市場での採用:たとえ薬が承認されたとしても、市場で大幅に採用されたり、期待される売上が得られるという保証はありません。 価格設定、保険適用範囲、他の医薬品との競合、医師や患者の受け入れなどの要素が重要な役割を果たします。

特許保護と知的財産:バイオテクノロジー企業は、革新的な医薬品を保護するために特許に大きく依存しています。 特許の保護が不十分な場合、または特許が異議申し立て、無効化、または回避された場合、企業は競争の激化に直面し、収益性に影響を与える可能性があります。

財政的な持続可能性: Alnylam は 2023 年第 1 四半期時点で多額の現金ポジションを有していますが、研究開発費とロイヤルティの増加により営業損失は増加しています。 これらの損失が拡大し続け、収益が期待どおりに伸びなかった場合、同社の財務的持続可能性が危険にさらされる可能性があります。

規制および法的リスク:医療法、規制基準の変更、または潜在的な法的問題は、Alnylam の収益性の高い経営能力に影響を与える可能性があります。

マクロ経済リスク:より広範な市場の低迷、金利の変化、または経済状況は、株式市場およびアルナイラムを含む個別の株価に影響を与える可能性があります。

パートナーシップのリスク:同社と Regeneron などの他の事業体との協力は、意見の相違が生じた場合、またはパートナーが義務を履行できなかった場合にリスクを引き起こす可能性があります。

この記事を書いたのは

アナリストの開示: 私/当社は、言及された企業のいずれにおいても株式、オプション、または同様のデリバティブポジションを持っておらず、今後 72 時間以内にそのようなポジションを開始する予定もありません。 この記事は私自身が書いたものであり、私自身の意見を述べています。 私はそれに対する補償を受け取っていません（Seeking Alphaから以外）。 私は、この記事で株式が言及されている企業とは何の取引関係もありません。 この記事は情報コンテンツの提供のみを目的としており、「買い/売り/ホールド/ショート/ロング」の推奨事項に関する個人的な投資アドバイスとして解釈されるべきではありません。 臨床、規制、市場の結果に関してこの記事で行われた予測はすべて著者の意見であり、確実性ではなく確率に基づいています。 提供される情報は事実であることを目指していますが、誤りが発生する可能性があるため、読者は情報を自分で確認する必要があります。 バイオテクノロジーへの投資は非常に不安定でリスクが高く、投機的であるため、読者は投資を決定する前に独自の調査を行い、財務状況を考慮する必要があります。 著者は、この記事に記載されている情報への信頼に起因する経済的損失については責任を負いません。

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